《人纤维蛋白原临床试验技术指导原则（修订版）》正式发布
2024-01-09 15:09:07   来源：制药网   评论：0 点击：

      为指导和规范人纤维蛋白原用于先天性纤维蛋白原缺乏症和获得性纤维蛋白原缺乏症的临床试验，2024年1月4日，国家药监局药审中心发布《人纤维蛋白原临床试验技术指导原则(修订版)》。
 
　　指导原则在临床试验的程序、上市前临床试验、上市后临床试验、药学变更时的临床试验、风险管理计划方面做了指导。
 
　　指导原则指出，人纤维蛋白原的临床适应症包括先天性纤维蛋白原缺乏症和获得性纤维蛋白原缺乏症，因此临床试验可根据拟申请适应症范围考虑相应的试验内容。上市前应至少完成针对先天性纤维蛋白原缺乏症受试者的临床试验。针对先天性纤维蛋白原缺乏症受试者的临床试验，指导原则建议首先开展单次给药的药代动力学研究和初步安全性评价，然后开展有效性和安全性评价。临床试验中，若纳入儿童受试者，建议在成人受试者中获得初步的安全性数据后再入组儿童受试者，并根据儿童受试者的特点，设计合理的给药剂量和采血时间点。
 
　　上市前临床试验包括药代动力学研究、有效性和安全性评价两个部分。其中在药代动力学研究中，指导原则指出，为获得稳定可靠的数据，同时考虑到先天性纤维蛋白原缺乏症的发病率，药代动力学研究若仅纳入成人受试者，样本量至少10例；若试验中同时纳入儿童受试者，样本量至少16例，其中儿童受试者至少6例。建议根据试验药的纤维蛋白原活性水平，并基于受试者纤维蛋白原基线水平，设计单次给药剂量。一般情况下，成人受试者的推荐给药剂量为60～70 mg/kg。
 
　　在有效性和安全性评价方面，其中指导原则指出，针对先天性纤维蛋白原缺乏症受试者的临床试验，可采用单臂试验设计。受试者至少20例，其中若包含儿童受试者，儿童受试者不低于6例。指导原则还指出，除了血液制品常规的安全性指标，纤维蛋白原的安全性应重点关注包括血栓栓塞、过敏或超敏反应、免疫原性在内的不良事件。在病毒安全性方面，研究者应按照临床试验的标准规范监测受试者的病毒安全性。临床试验中发现相关病毒学标志物转阳时，需及时复查，并进行病毒核酸检测，必要时延长随访时间。对其他传染性病原体进行安全监测的基本原则与病毒一致。
 
　　此外，指导原则指出，若上市前临床试验中未纳入儿童受试者，可在上市后开展针对先天性纤维蛋白原缺乏症儿童受试者的临床试验。应首先在至少6例受试者中开展药代动力学研究，然后开展有效性和安全性评价，应完成≥10例受试者的≥5例次出血事件(包括急性出血治疗和围手术期出血管理)的止血疗效评价。
 
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