临床试验成功率低、使用有效率低，新药研发“双低”瓶颈如何突破？
2022-09-23 15:33:33   来源：制药网   评论：0 点击：

        近年来，受政策、资本、人才等多重共振，国内新药研发火热，推动中国创新药产业高速发展。有数据显示，2020年中国创新药市场规模已1400亿美元，其中获批准上市的国产新药有21个，数量与进口新药几乎平齐，达到历史新高。但业内指出，创新药物研发仍面临“双低”的瓶颈，即药物临床试验成功率低、药物临床使用有效率低，瓶颈有待突破。
 

新药研发面临“双低”瓶颈，该如何突破？(图片来源：制药网)
 
　　新药研发面临“双低”瓶颈
 
　　药物临床试验方面，随着国内药企研发投入的不断加大，进入临床试验的候选物虽然众多，但能挺到成功获批上市的比例却不大。
 
　　此前，已有不少药物临床试验失败的案例。
 
　　比如，近期有媒体报道称，绿谷制药的阿尔茨海默病(AD)药物GV-971(甘露特钠胶囊，商品名：九期一)的国际III期临床试验已经停止。对于提前终止的原因，公司表示主要是已启动的融资受医药资本市场寒冬等影响未能即刻到位。同时，基于对阿尔茨海默病患者开展主观认知功能评估的特点和需要，以及疫情造成更多已入组受试者不能定期参与线下访视，脱落率呈递增趋势，临床研究质量风险和研究成本逐步增加。
 
　　康弘药业司今年在5月份在互动平台上回复投资者称，2021 年 4 月 9 日，公司根据科学指导委员会的建议，公司综合考虑诸多因素，停止了康柏西普眼用注射液国际 III 期临床试验。
 
　　新药研发往往具有高研发投入、研发周期长的特点，从近年来研发失败的药品来看，不乏III期间临床失败的案例，而一旦宣告失败，意味着该新药研发项目的投入打水漂，药企损失可能相当惨重。
 
　　药物临床使用有效率方面，主要是国内市场上虽然涌现了很多获批上市的药物，但有多数用药患者并不能从中获益。
 
　　以近年来研发扎堆的PD-1为例，目前上市的产品已经有8款，其中7款已经进入医保，且赛道上还有大批竞争者在申报上市。
 
　　业内表示，PD-1治疗在不同肿瘤、不同人群中的作用差异很大，有的患者可能实现长期生存，但也对于另一些患者而言，肿瘤免疫药物的使用效果甚至还不如靶向治疗。因此，应该避免在一条赛道上盲目扎堆研发的现象，可以针对患者实际需求进行一些有价值的探索，提高药物临床使用有效率。
 
　　如何突破？
 
　　针对新药研发“双低”问题，业内认为，应重视基础研究对新药开发及临床应用，做好从“科学”到“技术”的转化，并重视产学研，加快科研成果从样品到产品再到商品的转化，将科技成果应用到卫生事业中。
 
　　其中在临床前阶段，不少业内人士提到可以借助高质量大数据、人工智能，挖掘出与疾病预防、诊断和治疗相关的可靠生物标志物。
 
　　人工智能+新药研发模式被业界寄予了厚望。新药研发过程涉及大量的数据，包括文献资料、化合物数据、靶点数据、专利数据、临床试验数据、真实世界数据、药品审评审批数据、市场销售数据等。而AI 技术以数据为核心，打破传统研发模式，被业内认为是提升新药研发效率的重要驱动力，将实现新药研发的降本增效。
 
　　目前，国内已有众多药企入局人工智能+新药研发赛道，行业进入快速成长阶段，但其作为新兴领域，也面临着一些挑战，比如生物学的复杂性带来的挑战，以及我国医药大数据存在数据少、数据不完整、数据标准不统一等问题都亟待进一步破解。
 
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